在癌症治疗领域，米哚妥林(Midostaurin)一直备受关注。对于患者及其家属来说，了解这款药物的上市情况、医保覆盖、对肥大细胞疾病的治疗效果等信息至关重要。接下来，我们就全方位了解米哚妥林。

米哚妥林国内上市与医保情况

上市进程

截至2025年2月，米哚妥林在中国大陆仍未正式上市。尽管早在2017年，美国FDA就已批准米哚妥林用于治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病(AML)和系统性肥大细胞增多症(SM)，但在中国，其审批流程还在推进当中。

医保覆盖

同样截至2025年2月，米哚妥林尚未被纳入中国国家基本医疗保险目录。由于其在中国大陆尚未正式上市，自然也不属于医保用药范畴。这意味着患者若想使用米哚妥林，可能需要自行承担全部的药物费用。

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米哚妥林对肥大细胞的治疗效果

在一项单组无对照、开放标签、多中心的临床试验中，研究人员对米哚妥林治疗肥大细胞疾病的效果进行了评估。该试验共纳入116例晚期系统性肥大细胞增多症患者，其中89例为带有器官损伤的SM患者。所有患者均接受米哚妥林100mg，每日两次的治疗方案。

- 应答率显著：总体应答率高达59.6%。其中，侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)患者的应答率为75.0%，系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM - AHN)患者为57.9%，肥大细胞白血病(MCL)患者为50.0%。

- 生存期延长：在持续随访中位时间为26个月的过程中，患者的中位总生存期得到了显著延长。这表明米哚妥林在治疗系统性肥大细胞增多症方面具有积极的疗效，能够为患者带来生存获益。

米哚妥林与吉瑞替尼的区别

米哚妥林和吉瑞替尼都是治疗急性髓系白血病(AML)的靶向药物，但它们在多个方面存在差异。

- 作用机制：米哚妥林是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要通过抑制FLT3、KIT等受体的活性，来阻断癌细胞的增殖和扩散。而吉瑞替尼是第二代FLT3酪氨酸激酶抑制剂，对FLT3 - ITD和FLT3 - TKD突变具有强效抑制作用，同时还能抑制AXL等其他相关通路。

- 适应症：米哚妥林主要用于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病(AML)患者，也可用于系统性肥大细胞增多症(SM)。吉瑞替尼则主要用于复发或难治性FLT3突变阳性AML患者，尤其适用于对传统化疗或移植后复发的患者。

- 临床表现：在临床试验中，米哚妥林与化疗联合使用可显著改善无进展生存期(PFS)和完全缓解率，但对总生存期(OS)的改善不明显。而吉瑞替尼在复发或难治性AML患者中，单药治疗就显著提高了总生存期和无进展生存期。

- 副作用：米哚妥林常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、低血小板计数和低白细胞计数。吉瑞替尼常见副作用除了恶心、呕吐、腹泻、疲劳、头痛外，还可能引起QT间期延长和心律失常等心脏问题。

总之，米哚妥林适用于新诊断的FLT3突变阳性AML患者，联合化疗效果较好，也可用于肥大细胞增多症。吉瑞替尼适用于复发或难治性FLT3突变阳性AML患者，单药治疗效果显著，但需注意心脏毒性。两种药物各有优势，具体选择需根据患者的病情、基因突变类型及医生的建议进行综合判断。

米哚妥林的用法用量与适应症

儿童剂量

目前，米哚妥林并未被批准用于儿童，所以没有具体的儿童剂量信息。其使用需在医生严格指导下进行，尤其是对于儿童患者，更要谨慎对待。

成人用法用量

- 急性髓系白血病(AML)：推荐剂量为每天两次随餐口服50毫克，每次在阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗的每个周期的第8至21天以及高剂量阿糖胞苷巩固治疗的每个周期的第8至21天服用。

- 系统性肥大细胞增多症(SM)：对于患有ASM、SM - AHN和MCL的患者，建议剂量为每日两次，每次100毫克，随餐服用。持续治疗直至病情进展或出现不可接受的毒性。治疗期间，前4周至少每周监测一次患者的毒性，接下来的8周每隔一周监测一次，之后每月监测一次。

适应症

- 急性髓系白血病(AML)：适用于治疗新诊断的携带FLT3基因突变的急性髓系白血病成人患者。患者需在化疗期间及化疗后持续服用米哚妥林，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。但需注意，米哚妥林不适用于治疗AML患者的单一药物诱导疗法。

- 系统性肥大细胞增多症(SM)：适用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(ASM、SM - AHN、MCL)成人患者。患者需在确诊后尽早开始服用米哚妥林，并持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

米哚妥林说明书要点

- 药品中文名：米哚妥林

- 药品英文名：Midostaurin

- 药品商品名：Rydapt

- 针对靶点：FLT3‍‍‍‍‍

- 生产厂家：诺华制药

- 药品别名：雷德帕斯

- 规格剂量：25mg56粒/盒;25mg112粒/盒，胶囊

- 美国首次获批时间：2017年4月28日获FDA批准上市

- 不良反应：

- AML：最常见不良反应(≥ 20%)为发热性中性细胞减少，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀斑， 肌肉骨骼痛，鼻出血，装置 - 相关感染，高血糖,和上呼吸道感染。

- ASM，SM - AHN，或MCL：最常见不良反应(≥ 20%)为恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼痛，腹痛，疲乏，上呼吸道感染，便秘，发热，头痛，和呼吸困难。

发布于：北京市